Aliança internacional d'afectats per l'atàxia de Friedreich per finançar el projecte de teràpia gènica desenvolupat a Espanya

L'equip de científics que desenvolupen el projecte sobre l'Atàxia de Friedreich (Foto: Luca T. Barone, IRB)

L'equip de científics que desenvolupen el projecte sobre l'Atàxia de Friedreich (Foto: Luca T. Barone, IRB)

  • <p>L'equip de científics que desenvolupen el projecte sobre l'Atàxia de Friedreich (Foto: Luca T. Barone, IRB)</p>
  • <p>Neurones de ratoli amb el gen de la Frataxina transferit. En groc, localització de la proteína frataxina a les neurones (Imatge: Laboratori de Díaz-Nido)</p>

Científics de l’Institut de Recerca Biomèdica (IRB) i el Centre de Biologia Molecular Severo Ochoa (CBMSO) van iniciar el projecte dos mesos enrere.

El projecte és fruit de la iniciativa d’afectats espanyols units en la plataforma Genefa en col·laboració amb la Federació d’Atàxies d’Espanya i BabelFAmily. Ara, s’hi suma The Friedreich's Ataxia Research Alliance (FARA), una de les principals organitzacions de pacients dels Estats Units.

L’aportació de FARA suposa el 50% del pressupost total de 300.000€ del projecte. Els fons de FARA provenen del suport de les famílies dels pacients i comunitats afins dels EUA, i d'altres agents internacionals com FARA-Irlanda.

El projecte de recerca basat en teràpia gènica per combatre l’atàxia de Friedreich iniciat el passat novembre als laboratoris de l’Institut de Recerca Biomèdica (IRB), a Barcelona, i al Centre de Biologia Molecular Severo Ochoa (CBMSO), a Madrid, ha captat 200.000 dòlars de l’associació nord-americana The Friedreich's Ataxia Research Alliance (FARA). FARA és una de les principals organitzacions de pacients dels Estats Units que des de 1998 manté un rigorós i sòlid programa de finançament de projectes de recerca a tot el món per curar l’atàxia de Friedreich, una greu malaltia neurodegenerativa hereditària i minoritària, els tractaments de la qual són, avui dia, únicament pal·liatius.

La particularitat és que la iniciativa del projecte sorgeix dels propis afectats, pacients i familiars, que en el seu afany per aconseguir una cura posen en contacte a grups de recerca bàsica perquè iniciïn un projecte de llarg recorregut. La plataforma GENEFA, en estreta col·laboració amb FEDAES i BabelFAmily, inicien la recollida de fons el maig de 2013 i subscriuen el novembre un conveni amb els dos centres de recerca, liderats per Joan Guinovart, director de l’IRB, i Margarita Salas, presidenta de la Fundació Severo Ochoa.

“Les aportacions mensuals dels afiliats a la Plataforma GENEFA són la base del finançament, però a això cal afegir un gran esforç d’organització de tot tipus d’actes i activitats per recaptar diners i també les donacions d’empreses, associacions, familiars i amics. Tots estem treballant molt per aconseguir-ho i, ara, la col·laboració de FARA assegura la consecució dels fons necessaris”, explica Juan Carlos Baiges, en representació dels integrants de la Plataforma.

La investigació implica als grups de recerca de Javier Díaz-Nido del CBMSO, expert mundial en teràpia gènica i atàxia de Friedreich, i d’Ernest Giralt de l’IRB, químic de referència internacional en el disseny de molècules transportadores de fàrmacs al cervell, com les nanopartícules, que puguin superar la barrera hematoencefàlica. L’objectiu del projecte és reemplaçar en les cèl·lules del sistema nerviós central el gen defectuós de la frataxina que els malalts d’aquest tipus d’atàxia hereten mutat i causa neurodegeneració.

Jennifer Farmer, directora executiva de FARA, explica que “atès que l’atàxia de Friedreich és una malaltia rara i, en conseqüència, els recursos per investigar reduïts, és imperatiu que treballem en estreta coordinació amb organitzacions de tot el món que comparteixen l’interès en recolzar i fer avançar la investigació científica. No podem permetre’ns duplicitats”. I afegeix Farmer “estem orgullosos de donar el nostre suport al sòlid projecte científic dels doctors Díaz-Nido i Giralt per trobar noves teràpies i aliar-nos, al seu torn, amb els pacients espanyols”.

_________________________________________________________

Per saber més sobre el projecte de teràpia gènica consulteu la notícia:
Pacients i científics s’alien per combatre l’Atàxia de Friedreich (14 novembre 2013)