Ona Therapeutics avanza en el desarrollo clínico y nombra al Dr. Aleix Prat director médico

Ona Therapeutics (“Ona”), compañía biotecnológica en fase clínica que desarrolla una nueva cartera de conjugados anticuerpo-fármaco (ADC) de nueva generación, centrados en dianas terapéuticas identificadas a partir de muestras de pacientes y orientados a superar la creciente resistencia a los tratamientos en distintos tipos de cáncer, ha anunciado nuevos avances en el desarrollo clínico en fase 1a de ONA-255, su principal ADC first-in-class, para el tratamiento de tumores avanzados. Más de la mitad de los pacientes previstos para el estudio ya se han incorporado al ensayo, que continúa avanzando en la fase de escalada de dosis.

El avance de ONA-255 representa un hito importante para Ona tras la ronda de financiación Serie B de 86,6 millones de dólares cerrada a principios de este año y forma parte de la estrategia de la compañía para desarrollar una cartera diferenciada de ADC dirigidos a los mecanismos implicados en la resistencia al tratamiento. Junto con ONA-255, Ona está desarrollando ONA-389, un ADC first-in-class para el tratamiento del cáncer colorrectal y el carcinoma hepatocelular. ONA-389 se encuentra actualmente en los estudios necesarios para solicitar la autorización de inicio de ensayos clínicos (IND-enabling) y se prevé que entre en fase clínica durante la segunda mitad de 2027. La compañía también está desarrollando ONA-418, el tercer programa de su cartera de ADC, que incorpora una tecnología de doble enlazador y doble carga terapéutica diseñada para ampliar aún más el potencial de esta plataforma.

Para impulsar el desarrollo de su cartera, Ona ha nombrado al Dr. Aleix Prat director médico (Chief Medical Officer). Oncólogo médico, médico investigador y emprendedor biotecnológico de reconocido prestigio internacional, el Dr. Prat cuenta con una amplia experiencia en cáncer de mama, oncología de precisión, desarrollo de biomarcadores y desarrollo de fármacos. Es director del Clínic Barcelona Comprehensive Cancer Center, catedrático de Medicina de la Universidad de Barcelona, cofundador de Reveal Genomics y autor de más de 350 publicaciones científicas revisadas por pares. Desde que asumió la presidencia del Comité Científico Asesor de Ona en 2025, ha trabajado estrechamente con la compañía y, junto con el asesor de Ona Dr. Roger Gomis, investigador ICREA en el IRB Barcelona, ha contribuido a identificar y validar funcionalmente la diana en la que se basa ONA-255.

“Este ha sido un año de transformación para Ona. El avance de ONA-255 hacia la fase clínica y el rápido reclutamiento de pacientes en nuestro estudio de fase 1a representan hitos importantes para la compañía”, afirma la Dra. Valerie Vanhooren, cofundadora y consejera delegada de Ona Therapeutics. “Aleix aporta una experiencia excepcional en los ámbitos clínico, traslacional y de desarrollo de fármacos, que será fundamental a medida que avancemos con ONA-255 y con el conjunto de nuestra cartera de ADC. Estos logros son fruto de años de trabajo en el desarrollo de nuestra plataforma de descubrimiento y de una cartera diferenciada de programas dirigidos a abordar los mecanismos de resistencia al tratamiento en el cáncer”.

ONA-255 es un ADC first-in-class diseñado para actuar sobre mecanismos asociados a la resistencia terapéutica mediante un mecanismo de acción novedoso, inicialmente en cáncer de mama avanzado HR+/HER2-negativo y cáncer gástrico. El estudio de fase 1a en curso continúa avanzando en la escalada de dosis y Ona está centrada en la ejecución del ensayo y en la obtención de datos clínicos, farmacológicos y de biomarcadores que permitan orientar la siguiente fase de desarrollo del programa.

“Llevo varios años trabajando estrechamente con Ona y estoy encantado de asumir esta responsabilidad en un momento en que ONA-255 avanza en su desarrollo clínico”, señala el Dr. Aleix Prat, director médico de Ona Therapeutics. “El estudio de fase 1a en curso nos ofrece una oportunidad importante para conocer mejor el perfil clínico de ONA-255 y generar la evidencia necesaria para orientar su desarrollo futuro. Mediante la integración de los resultados clínicos, farmacológicos y de biomarcadores, queremos establecer una base sólida para los estudios posteriores y explorar plenamente el potencial de este nuevo enfoque para combatir la resistencia al tratamiento en el cáncer, con el objetivo final de hacer llegar nuevas terapias innovadoras a los pacientes”.

Como directora de Desarrollo (Chief Development Officer), la Dra. Jutta Amersdorffer continuará liderando la ejecución del desarrollo de los programas, trabajando estrechamente con el Dr. Prat en la estrategia clínica y con el resto del equipo en las siguientes etapas de desarrollo de ONA-255 y de la cartera de la compañía.

El ensayo de fase 1a en curso es un estudio multicéntrico y abierto que evalúa la seguridad, tolerabilidad, eficacia preliminar, farmacocinética y farmacodinámica de ONA-255 en pacientes con cáncer avanzado. La fase de escalada de dosis evalúa ONA-255 en monoterapia y permitirá determinar las dosis que se utilizarán en las siguientes fases del estudio. En ellas se evaluarán con mayor profundidad la seguridad y la actividad antitumoral preliminar de ONA-255 en pacientes con cáncer de mama avanzado HR+/HER2-negativo y cáncer gástrico metastásico.

Sobre Ona Therapeutic

Ona Therapeutics es una spin-off del IRB Barcelona e ICREA fundada en 2019 por el Dr. Salvador Aznar Benitah. Es una compañía biotecnológica en fase clínica que desarrolla una nueva cartera de conjugados anticuerpo-fármaco (ADC) de nueva generación, centrados en dianas terapéuticas y orientados a superar la creciente resistencia a los tratamientos en los principales tipos de cáncer. Los programas de la compañía se basan en una nueva diana asociada a la resistencia terapéutica, identificada mediante investigación traslacional y clínica, con aplicaciones iniciales en cáncer de mama, gástrico, colorrectal y hepático.

Un elemento central del enfoque de Ona es su plataforma de descubrimiento basada directamente en muestras de pacientes. Gracias al acceso a biopsias de tumores metastásicos y a muestras longitudinales obtenidas a lo largo de la evolución de la enfermedad, Ona estudia cómo cambian los tumores bajo la presión de los tratamientos. Esto permite identificar mecanismos de resistencia clínicamente relevantes y podría acelerar el desarrollo de terapias adaptadas desde el inicio a grupos de pacientes muy definidos, sin necesidad de recurrir a ensayos clínicos de tipo basket. El equipo integrado de la compañía, formado por oncólogos clínicos, científicos traslacionales y especialistas en desarrollo de fármacos, combina experiencia clínica directa con capacidades avanzadas de descubrimiento de medicamentos para transformar el conocimiento obtenido de los pacientes en nuevos candidatos terapéuticos.

ONA-255, el principal programa clínico first-in-class de Ona, se está desarrollando para el cáncer de mama avanzado HR-positivo/HER2-negativo y el cáncer gástrico, y pretende dar respuesta a la creciente necesidad médica de los pacientes cuya enfermedad progresa tras recibir ADC de la generación actual.

El segundo programa de Ona, ONA-389, es un ADC first-in-class dirigido al cáncer colorrectal y hepático avanzado, así como a otros tumores sólidos frecuentes. La compañía también está desarrollando ONA-418, el tercer programa de su cartera de ADC, diseñado para aprovechar todo el potencial de su tecnología de doble enlazador y doble carga terapéutica y ampliar el alcance de su cartera de ADC de nueva generación. Con el apoyo de una sólida estrategia de biomarcadores y una cartera creciente de candidatos ADC dirigidos a diferentes vías de resistencia, Ona está desarrollando una cartera diferenciada con el objetivo de ofrecer opciones terapéuticas más duraderas a los pacientes.